Dünya genelinde ölümlerin en büyük nedenlerinden biri olan kalp krizine bilim insanlarından radikal bir çözüm önerisi getirildi.
ABD merkezli biyoteknoloji firması Verve Therapeutics yetkilileri, insan genomunu düzenleyerek kalp krizlerin önüne geçmeyi hedeflediklerini açıkladı.
Firma, gen düzenleme teknolojisiyle kolesterol birikimini önlemeyi amaçlıyor. Şirketin CEO’su Sekar Kathiresan, bu yöntemin kalp hastalıklarına karşı kalıcı bir çözüm olabileceğini belirtiyor.
Kalp krizi riskine karşı geliştirilmiş ve halihazırda piyasada yer alan ilaçlar, kan damarlarını tıkayan ve kalp krizi riski oluşturan kolesterolü düşürmeye yönelik.
Ancak herkesin bu ilaçlara erişmesi mümkün olmuyor. Ayrıca bazı hastalar, hayatları boyunca sürdürmeleri gereken tedavi planına bağlı kalmakta zorlanıyor.
Bu nedenle kalp ve damar hastalıkları hala dünyadaki en büyük ölüm nedenleri arasında.
Verve Therapeutics ise vücuttaki kötü kolesterol birikimini durdurmak için insan vücudunun kullanım kılavuzu diye de nitelenen genomu, gen düzenleme teknolojisi CRISPR aracılığıyla değiştirme fikrini açıkladı.
Kathiresan, "Bu modeli tek ve bitmiş bir tedaviye dönüştürmenin eşiğindeyiz" diye belirtti.
Kathiresan, Harvard'da ünlü bir kardiyolog ve genetikçiyken insanlarda kolesterol seviyelerini düşüren ve onları kalp krizlerinden koruyan genetik mutasyonlar keşfetmişti. Şimdi de kolesterolü yükselten genleri susturarak bu keşfi ilerletmeye hazırlanıyor.
Buradan hareketle firma, iki gene odaklanan ilaçlar geliştiriyor: Tedavinin ilk aşaması PCSK9, ikincisi de ANGPTL3 adlı genlere odaklanıyor. Tedavi karaciğere gönderilen ve burada hedeflenen genleri susturan bir lipit nanoparçacıktan meydana geliyor.
Şirket bu teknolojiyi ilk olarak, dünya genelinde 31 milyon kişiyi etkileyen, "ailevi hiperkolesterolemi" diye de bilinen kalıtsal hastalığın neden olduğu aşırı kolesterol nedeniyle kalp krizi geçirmiş olanlar üzerinde deneyecek.
İlk denemeler olumlu sonuç verirse firma, teknolojiyi önleyici bir tedavi haline getirmeyi ve daha çok insana ulaştırmayı amaçlıyor.
Tedavinin maymunlar üzerinde olumlu sonuçlar verdiği açıklandı.
Bloomberg’in aktardığına göre yöntem, hayvanların kolesterol seviyelerini iki hafta içinde yüzde 59 oranında düşürdü ve 6 ay sonra etkisini devam ettirdi.
Firma tedaviyi aylar içinde insanlarda denemeye hazırlanıyor. Ancak öncelikle tedavinin güvenliği ve etkinliğine dair yeterli kanıtın toplanması ve piyasaya sürülmesi için düzenleyicilerden onay alınması gerekiyor. Uzmanlara göre bu süreç yıllar sürebilir.
